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2018
06-06

英国研究人员详细介绍了人类胚胎CRISPR编辑的建议


伦敦 - 基因编辑中最热门的技术,称为CRISPR,可以很快用于研究人类胚胎。 1月14日,英国的一个监管委员会将评估一项要求在日龄胚胎中敲除发育基因的要求。今天在新闻发布会上,弗朗西斯克里克研究所的研究员凯西尼亚坎讨论了她提议的项目背后的理由,并希望这一探索将有朝一日能改善不孕症的治疗方法。

Niakan研究受精卵的单细胞如何变成胚泡,大约5日龄的结构随后植入母亲的子宫。囊胚包含几种类型的细胞。那些注定成为胎儿的人被称为外胚祖细胞。它们被另外两种细胞包围,它们成为胎盘和另一种结构 - 卵黄囊。 Niakan的研究利用人类胚胎,这些人类胚胎是在生育诊所中创建的,这些胚胎是体外受精(IVF)尝试遗留下来的,并捐赠给研究人员。经过研究,胚胎在7天龄时被破坏。

研究人员已经确定了数千个在早期胚胎中有活性的基因。为了找出这些基因的作用,以及哪些是发育的主要监管者,研究人员有几种方法,包括使小鼠中的胚胎基因失活。但是,中国广州只有一组研究人员发表了一篇论文,描述了在人类胚胎中使用这种技术的尝试。

去年9月,当Niakan向联合王国的人类受精和胚胎学管理局(HFEA)申请延长她的人类胚胎研究许可时,她建议扩展她的工作以包括CRISPR编辑。她希望CRISPR能够减少研究所需的胚胎数量,她在新闻发布会上说:在一些生物体中,与其他方法相比,CRISPR已被证明具有更高的效率。 Niakan认为她的团队能够使用CRISPR在10个胚胎中成功编辑多达8个胚胎。 “如果我们从质量好的合子开始,这很可能有效地发挥作用,”她说。

作为一个试点项目,Niakan计划敲除 OCT4 ,这是一种在人类和小鼠胚胎干细胞中开启的基因。研究人员认为 OCT4 对于多能细胞很重要,后者最终可以成为任何类型的组织。测试这个想法的一种方法是当胚胎是1天龄且仍然是单个细胞时敲除基因。基于小鼠研究的预测是,人类胚胎将继续发育,但没有多能细胞。

Niakan然后将着眼于可能对人类胚胎早期发育至关重要的少数知名基因。与 OCT4 不同,这些基因只能在人类胚胎中进行研究,因为它们在人类干细胞的小鼠胚胎或永生化细胞系中表达方式不同,或者说根本不表达,她的同事Robin Lovell-Badge说,同样在克里克研究所。 Niakan说,该应用程序包含进一步研究两个或三个此类基因的请求,具体取决于有多少胚胎可用。该研究可能需要每个基因20至30个胚胎。

Niakan在新闻发布会上没有对使用CRISPR或其他技术进行不育基因治疗的优点或危险性发表任何意见。 “目前,继续进行道德讨论非常重要,”她说。但在对这种早期研究的潜在结果提出几个问题之后,Niakan确实“疯狂地推测”,如果发现某些基因对于发育特别重要,最终的方法可能是在IVF期间检查卵子是否由这些蛋白编码蛋白质基因,如果没有,然后将它们添加到文化媒体。但研究的直接目标更为基础:了解基因在胚泡中的作用。

如果HFEA批准申请,Niakan希望在几个月内开始研究。该项目还需要得到英国机构审查委员会的同意。

纳菲尔德生物伦理委员会主任Hugh Whittall在一份有关申请的声明中指出:“为研究目的所做的DNA变更本身不能 被用作治疗程序的一部分。然而,未来有可能出现这样的情况,即在研究背景下进行修改,例如纠正引起疾病的基因突变,如果这种情况变得容许,可以用于可能导致这样的研究也可以根据现行立法得到许可,这将提出一些重要的问题,在开展任何此类工作之前应该解决,包括是否以及在何种情况下进入治疗(哪些将需要在英国允许新的立法)可能是可取的。“